الهندسة الوراثية و الأمراض الوراثية

افاق علاجية وبحثية مستقبلية

الأمراض الوراثية فتحة هذه التقنية لتعديل الجينات افاق و أفكار و حتى تخيلات علمية لا حدود لها ،كان ذلك في مجال علاج الامراض الوراثية او اجراء البحوث على الحيوان في المختبرات او التعديل الوراثي للنبات و الحيوان.

استئصال الأمراض الوراثية :

في عام 2015 استخدم الدكتور ندرسون وزملاؤه بمعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا في كمبريدج تقنية “كريسبر” في الفئران، بغرض تصحيح طفرة في جين يسبب مرض من أمراض التمثيل الغذائي يصيب الانسان و يسمى “التايروسينيميا Tyrosinemia و هذه الخطوة مبدئية قد يتلوها تجارب على شخص مصاب من البشر . ورغم ان عدد الخلايا التي نجح تغييرها لم يكن عالياً ( فقط 0.4% من الخلايا) و كان هناك بعض الصعوبات الفنية الا انها خطوة متفائلة في طريق يحتاج المزيد من التطوير.

 

خلال العامين الماضيين، تم انشاء شركات لتطوير العلاج الجيني باستخدام تقنية “كريسبر”. و قد ترى التجارب الإكلينيكية النور في الأعوام المقبلة ان لم يكن العام المقبل. و قد يبدأ بطريقة حقن مكونات “كريسبر” مباشرة في الأنسجة، مثل حقنها في شبكية العين، أو استخلاص خلايا من الجسم، و معالجتها في المختبر بتقنية كريسبر ثم إعادتها للجسم مرة أخرى او معالجة الخلايا الجذعية من الدم لعلاج أعراض معينة، مثل مرض فقر الدم المنجلي، أو الثلاسيميا.

 

انتاج حيوانات بها طفرات :

في السابق كان يتم انتاج بعض الحيوانات المعدلة وراثية لكي يتم القيام بأبحاث وراثية عليها. وفي كل مره يتم تعديل جين واحد فقط، اما حاليا وبهذه التقنية بالإمكان القيام بتعديل مجموعة من الجينات دفعه واحده. فبعض الامراض مثل امراض القلب مثلا و التي تكون بسبب طفرات متعددة في مجموعة من الجينات لم يكن بالإمكان دراستها سابقا لعدم و جود التقنية المناسبة لإنتاج حيوانات بها طفرات متعددة. كانت أيضا معضهم الحيوانات المنتجة هي فئران اما حاليا وبهذه التقنية فبالإمكان انتاج حيوانات أخرى بشكل اسهل مما سبق.

في مجال الأبحاث للأمراض الوراثية او التي لها عوامل وراثية كان العلماء يواجهون صعوبات في انتاج سلالات من الحيوانات معدله وراثية لكي تحاكي وتشابه بعض الامراض التي تصيب الانسان. وكان التركيز على الفئران نتيجة لصغر حجمها وسرعة توالدها. لكن الفئران ليست دائما هي الحيوان المناسب لإجراء التجارب عليها .فمثلا الامراض النفسية التي تصيب الانسان يصعب تجربتها على الفئران لصعوبة دراسة سلوكيات الفئران . كان هناك صعوبة في تعديل الحيوانات الأكبر حجما لبطيء توالدها و أيضا صعوبة تربيتها ناهيك عن الصعوبات التقنية التي تواجه العلماء لإنتاج حيوان واحد معدل وراثيا لدراسته و اجراء البحوث عليه. مع تقنية كريسبر اصبح الوضع افضل ،فبالماكن و بوقت قصير تعديل الجين المراد دراسته و انتاج حيوان يسهل دراسة حالتها النفسية كالكلب او القرد لكي يستفاد منها لعلاج الامراض النفسية التي تصيب الانسان مثل مرض التوحد و انفصام الشخصية و التي أظهرت الأبحاث ان أسبابها من الناحية الوراثية اكثر تعقيدا من المتوقع وانها تحدث بسبب تأثر جينات متعددة و بدرجات متفاوتة.

انتاج وزراعة الأعضاء:

في شهر أكتوبر 2015 قام باحثون في جامعة هارفرد بإنتاج نوع من الخنازير لديها 62 طفره جينيه .و التي تسمح نظريا للعلماء بإجراء تجارب على ذلك الحيوان بخصوص زراعة الأعضاء!

لكي فقط أوضح ماذا يقصدون بزراعة الأعضاء تخيل انهم يقوموا بتعديل في جينات حيوان ما وهو على شكل بويضة ملقحة لكي يكون يكون متوافق مع انسجة البشر ،ثم يأخذوا من ذلك الحيوان بعد ان يولد بعض الأنسجة او الأعضاء و استعمالها في العلاج البشري!

بالإمكان استعمال هذه التقنية على أي نوع من الخلايا او مجموعة محددة من الخلايا مثل خلايا القلب او الكلى او الرئة او خلايا جهاز المناعة مثل الخلايا اللمفاوية من نوع “تي T “والتي كان العلماء يجدوا صعوبة عالية في التحكم فيها. ولكي تتصور معي أيضا ماذا يعني هذا الحديث فاذكر لك انه في أحد المختبرات قام أحد الباحثين بإجراء تعديل على خليه معينه باستخدام هذه التقنية في علاج مرض غير وراثي وهو مرض الايدز عن طريق قص وحذف المدخل او الباب الذي يستعمله الفيروس للدخول للخلية فتم نظريا التخلص وطرد الفيروس. أيضا هنا بحث جاري لعمل تعديل للجين لمرض العمى بتعديل جين يؤثر على شبكية العين.

ثورة في صناعة الادوية:

لكن الثورة الهائلة المتوقعة لهذه التقنية تنبع في اهتمام شركات صناعة الادوية في استعمال هذه التقنية في انتاج علاجات غير مسبوقة وبشكل أسرع. فعن طريق احداث طفرات معينه لها علاقة بالأمراض المتعددة الأسباب (أي الامراض التي تحدث بسبب وجود استعداد وراثي مع تعرضهم لشيء ما في البيئة مثل امراض السكر والضغط وارتفاع الدهون والسمنة والربو وغيرها من الامراض الشائعة) وكذلك الأمراض الوراثية الاخرى ومن ثم تجربة علاجات معينه لها علاقة بهذه الطفرات. فقد يكون بالإمكان تصنيع علاجات حديثة و مبتكرة لم يكن بالإمكان عملها في وقت قصير بدون هذه التقنية. فسهولة احداث طفرة في جين معين في المختبر وتجربة علاج مناسب لها أصبح امراً ميسوراً ويختصر السنوات والأشهر الطويلة من العمل المخبري.